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    AAV-mediated gene augmentation therapy of CRB1 patient-derived retinal organoids restores the histological and transcriptional retinal phenotype
    Boon, Nanda ; Lu, Xuefei ; et al.
    In: Stem Cell Reports, Jg. 18 (2023-04-10), S. 1123-1137
    Online serialPeriodical
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    Improving adeno-associated viral (AAV) vector-mediated transgene expression in retinal ganglion cells: comparison of five promoters
    Nieuwenhuis, Bart ; Laperrousaz, Elise ; et al.
    In: Gene Therapy, Jg. 30 (2023-01-13), S. 503-519
    Online serialPeriodical
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    View record at Springer (Volltext)
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    Cerebral Organoids: A Human Model for AAV Capsid Selection and Therapeutic Transgene Efficacy in the Brain
    Depla, Josse A. ; Sogorb-Gonzalez, Marina ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-11), S. 167-175
    Online serialPeriodical
    Zugriff:
    Full Text Finder (Volltext)
    Wie komme ich dran?
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    Cerebral Organoids: A Human Model for AAV Capsid Selection and Therapeutic Transgene Efficacy in the Brain
    Depla, Josse A. ; Sogorb-Gonzalez, Marina ; et al.
    In: Molecular therapy. Methods & clinical development, Jg. 18 (2020-09-11), S. 167-175
    Online serialPeriodical
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    Defining phenotype, tropism, and retinal gene therapy using adeno-associated viral vectors (AAVs) in new-born brown norway rats with a spontaneous mutation in CRB1
    Boon, Nanda ; Henrique Alves, C. ; et al.
    In: International Journal of Molecular Sciences, Jg. 22 (2021-04-01), Heft 7
    Online serialPeriodical
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
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    Assessment of genome packaging in AAVs using Orbitrap-based charge-detection mass spectrometry
    Wörner, Tobias P ; Snijder, Joost ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 24 (2022-03-10), S. 40
    Online serialPeriodical
    Zugriff:
    Full Text Finder (Volltext)
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    Assessment of genome packaging in AAVs using Orbitrap-based charge-detection mass spectrometry
    Wörner, Tobias P ; Snijder, Joost ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 24 (2022-03-10), S. 40
    Online serialPeriodical
    Zugriff:
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    Cerebral organoids: a human model for AAV capsid selection and therapeutic transgene efficacy in the brain
    Depla, J.A. ; Sogorb Gonzalez, M. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-11), S. 167-175
    Online serialPeriodical
    Zugriff:
    Volltext
    Wie komme ich dran?
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    Cerebral Organoids: A Human Model for AAV Capsid Selection and Therapeutic Transgene Efficacy in the Brain
    Depla, Josse A. ; Sogorb-Gonzalez, Marina ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-11), S. 167-175
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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    Defining phenotype, tropism, and retinal gene therapy using adeno-associated viral vectors (AAVs) in new-born Brown Norway rats with a spontaneous mutation in Crb1
    Boon, N. ; Alves, C.H. ; et al.
    In: International Journal of Molecular Sciences, Jg. 22 (2021-04-01), Heft 7
    Online unknown
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
    Volltext Volltext
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    GluA4-Targeted AAV Vectors Deliver Genes Selectively to Interneurons while Relying on the AAV Receptor for Entry
    Hartmann, Jessica ; Thalheimer, Frederic B. ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 14 (2019), S. 252-260
    Online serialPeriodical
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    Fatigue in ANCA-associated vasculitis (AAV) and systemic sclerosis (SSc): similarities with Myalgic encephalomyelitis/Chronic Fatigue Syndrome (ME/CFS). A critical review of the literature
    van Eeden, Charmaine ; Osman, Mohammed S ; et al.
    In: Expert Review of Clinical Immunology, Jg. 18 (2022-10-03), Heft 10, S. 1049-1070
    unknown
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    Clinical Considerations for Capsid Choice in the Development of Liver-Targeted AAV-Based Gene Transfer
    Pipe, S ; Leebeek, Frank ; et al.
    In: Molecular Therapy-Methods & Clinical Development, Jg. 15 (2019), S. 170-178
    Online serialPeriodical
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    Classification of α-synuclein-induced changes in the AAV α-synuclein rat model of Parkinson's disease using electrophysiological measurements of visual processing
    Ostergaard, Freja Gam ; Himmelberg, Marc M. ; et al.
    In: Scientific Reports, Jg. 10 (2020-07-17), Heft 1
    Online serialPeriodical
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    Traditional and disease-related cardiovascular risk factors in ANCA-associated vasculitis: A prospective, two-centre cohort study
    Vegting, Yosta ; Penne, Erik L. ; et al.
    In: Joint, bone, spine, Jg. 90 (2023-07-01), Heft 4
    serialPeriodical
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  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    Assessing production variability in empty and filled adeno-associated viruses by single molecule mass analyses
    bberink, Eduard H T M ; Ruisinger, Alisa ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, Jg. 27 (2022-12-08), S. 491
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    Evaluating Efficiencies of Dual AAV Approaches for Retinal Targeting
    Carvalho, Livia S. ; Turunen, Heikki T. ; et al.
    In: Frontiers in Neuroscience, Jg. 11 (2017)
    Online serialPeriodical
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    Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients
    Shi, Xiaoxia ; Aronson, Sem J. ; et al.
    In: Molecular therapy. Methods & clinical development, Jg. 20 (2021-03-12), S. 287-297
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    AAV Serotype Testing on Cultured Human Donor Retinal Explants
    Buck, Thilo M. ; Pellissier, Lucie P. ; et al.
    In: Methods in molecular biology (Clifton, N.J.), Jg. 1715 (2018), S. 275-288
    serialPeriodical
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    AAV Gene Augmentation Therapy for CRB1-Associated Retinitis Pigmentosa
    Alves, C Henrique ; Wijnholds, J. ; et al.
    In: Methods in Molecular Biology, Jg. 1715 (2018), S. 135-151
    serialPeriodical
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