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    Next-generation AAV vectors—do not judge a virus (only) by its cover
    Domenger, Claire ; Grimm, Dirk
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 28 (2019-07-02), S. R3- (12S.)
    Online unknown
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    AAV-mediated ERdj5 overexpression protects against P23H rhodopsin toxicity
    Ali, Robin R. ; Bevilacqua, Dalila ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 29 (2020-03-01), Heft 8, S. 1310-1318
    Online unknown
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    AAV-based gene therapies for the muscular dystrophies
    Chamberlain, Jeffrey S. ; Crudele, Julie M.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 28 (2019-06-25), S. R102- (6S.)
    Online unknown
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  4. Detailansicht für Treffer 4 öffnen
    Therapeutic potential of AAV-mediated MMP-3 secretion from corneal endothelium in treating glaucoma
    Campbell, Matthew ; Sherwood, Joseph M. ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 26 (2017-02-01), S. 1230-1246
    Online unknown
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    Disease correction by AAV-mediated gene therapy in a new mouse model of mucopolysaccharidosis type IIID
    Pérez, Jennifer ; Haurigot, Virginia ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 26 (2016-12-02), Heft 8
    Online unknown
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    AAV-mediated intramuscular delivery of myotubularin corrects the myotubular myopathy phenotype in targeted murine muscle and suggests a function in plasma membrane homeostasis
    Beggs, Alan H. ; Pierson, Christopher R. ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 17 (2008-04-22), S. 2132-2143
    Online unknown
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    Gene therapy for Alzheimer’s disease targeting CD33 reduces amyloid beta accumulation and neuroinflammation
    Tanzi, Rudolph E. ; LeRoy, Stanley G. ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 29 (2020-08-17), S. 2920-2935
    Online unknown
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  8. Detailansicht für Treffer 8 öffnen
    Gene therapy for glycogen storage diseases
    Sun, Baodong ; Kishnani, Priya S. ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 28 (2019-06-22), S. R31- (11S.)
    Online unknown
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    Genes, pathways and risk prediction in Alzheimer’s disease
    Hardy, John ; Escott-Price, Valentina
    In: Human Molecular Genetics, 2019-09-30
    Online unknown
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    Advances and challenges for hemophilia gene therapy
    Batty, Paul ; Lillicrap, David
    In: Human molecular genetics, Jg. 28 (2019-05-19), Heft R1
    Online unknown
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    Downregulation of pathways implicated in liver inflammation and tumorigenesis of glycogen storage disease type Ia mice receiving gene therapy
    Chou, Janice Y. ; Zhang, Lisa ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 26 (2017-02-01), Heft 10
    Online unknown
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    In vitro and in vivo rescue of aberrant splicing in CEP290-associated LCA by antisense oligonucleotide delivery
    Bennett, Jean ; Garanto, Alejandro ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 25 (2016-03-03), Heft 12
    Online unknown
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    Sustained expression of PGC-1 in the rat nigrostriatal system selectively impairs dopaminergic function
    Ciron, Carine ; Aebischer, Patrick ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 21 (2012-01-12), S. 1861-1876
    Online unknown
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  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Adeno-associated viral vectors for the treatment of hemophilia
    High, Katherine A. ; Anguela, Xavier M.
    In: Human molecular genetics, Jg. 25 (2015-10-23), Heft R1
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    Non-erythropoietic erythropoietin derivatives protect from light-induced and genetic photoreceptor degeneration
    Auricchio, Alberto ; Umberto Di Vicino ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 20 (2011), Heft 11, S. 2251-2262
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    Efficient intracerebral delivery of AAV5 vector encoding human ARSA in non-human primate
    Dubreil, Laurence ; Colle, Marie-Anne ; et al.
    In: Human Molecular Genetics, Jg. 19 (2009-10-16), S. 147-158
    Online unknown
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    MCOLN1 gene therapy corrects neurologic dysfunction in the mouse model of mucolipidosis IV
    Sangster, Madison ; Slaugenhaupt, Susan A. ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 30 (2020-12-28), Heft 10
    Online unknown
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    Neonatal brain-directed gene therapy rescues a mouse model of neurodegenerative CLN6 Batten disease
    Ali, Robin R. ; Shah, Amna Z. ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 28 (2019-06-12), Heft 23
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    Hepatic Tm6sf2 overexpression affects cellular ApoB-trafficking, plasma lipid levels, hepatic steatosis and atherosclerosis
    Guindi, Maha ; French, Samuel W. ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 26 (2016-12-11), Heft 14
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    Systemic AAV9 gene therapy improves the lifespan of mice with Niemann-Pick disease, type C1
    Hubbard, Brandon T. ; Williams, Ian M. ; et al.
    In: Human molecular genetics, Jg. 26 (2016-08-03), Heft 1
    Online unknown
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