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    Sustainable recovery of MBNL activity in autoregulatory feedback loop in myotonic dystrophy.
    Rogalska, Z ; Sobczak, K
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 30 (2022-11-03), S. 438-448
    Online academicJournal
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    Specific DMPK -promoter targeting by CRISPRi reverses myotonic dystrophy type 1-associated defects in patient muscle cells.
    Porquet, F ; Weidong, L ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 32 (2023-05-13), S. 857-871
    Online academicJournal
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    Wie komme ich dran?
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    Block or degrade? Balancing on- and off-target effects of antisense strategies against transcripts with expanded triplet repeats in DM1.
    El Boujnouni, N ; van der Bent ML ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 32 (2023-04-20), S. 622-636
    Online academicJournal
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    Wie komme ich dran?
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    Preclinical characterization of antagomiR-218 as a potential treatment for myotonic dystrophy.
    Cerro-Herreros, E ; González-Martínez, I ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 26 (2021-07-29), S. 174-191
    Online academicJournal
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    Antisense oligonucleotide and adjuvant exercise therapy reverse fatigue in old mice with myotonic dystrophy.
    Hu, N ; Kim, E ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 23 (2020-11-26), S. 393-405
    Online academicJournal
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    Suppression of Mutant Protein Expression in SCA3 and SCA1 Mice Using a CAG Repeat-Targeting Antisense Oligonucleotide.
    Kourkouta, E ; Weij, R ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 17 (2019-09-06), S. 601-614
    Online academicJournal
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    CRISPR/Cas9-Mediated Deletion of CTG Expansions Recovers Normal Phenotype in Myogenic Cells Derived from Myotonic Dystrophy 1 Patients.
    Provenzano, C ; Cappella, M ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 9 (2017-12-15), S. 337-348
    Online academicJournal
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    Targeting DMPK with Antisense Oligonucleotide Improves Muscle Strength in Myotonic Dystrophy Type 1 Mice.
    Jauvin, D ; Chrétien, J ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 7 (2017-06-16), S. 465-474
    Online academicJournal
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    Wie komme ich dran?
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    Design and analysis of effects of triplet repeat oligonucleotides in cell models for myotonic dystrophy.
    González-Barriga, A ; Mulders, SA ; et al.
    In: Molecular therapy. Nucleic acids, Jg. 2 (2013-03-19), S. e81
    Online academicJournal
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    Wie komme ich dran?
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