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    High-Resolution Histological Landscape of AAV DNA Distribution in Cellular Compartments and Tissues following Local and Systemic Injection
    Zhang, Keqing ; Karp, Jacob F. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 856-868
    Online unknown
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    AAV Gene Therapy Utilizing Glycosylation-Independent Lysosomal Targeting Tagged GAA in the Hypoglossal Motor System of Pompe Mice
    Fuller, David D. ; Poirier, Amy ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 15 (2019-12-01), S. 194-203
    Online unknown
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    Glycoengineering of AAV-delivered monoclonal antibodies yields increased ADCC activity
    Fuchs, Sebastian P. ; Gao, Guangping ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 20 (2021-03-01), S. 204-217
    Online unknown
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    Comparison of AAV-Mediated Optogenetic Vision Restoration between Retinal Ganglion Cell Expression and ON Bipolar Cell Targeting
    Ganjawala, Tushar H. ; Krstevski, Andrea ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 15-23
    Online unknown
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    Enhancement of adeno-associated viral (AAV) gene therapy using hydroxychloroquine in murine and human tissues
    Fu, Howell ; Robert E MacLaren ; et al.
    2019
    Online unknown
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    Creation of a High-Yield AAV Vector Production Platform in Suspension Cells Using a Design-of-Experiment Approach
    Lin, Yun ; W. Hans Meisen ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 312-320
    Online unknown
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    Exploring the design space of AAV transient-transfection in suspension cell lines
    Meade, Oliver ; McCutchen, Michael ; et al.
    2021
    Online unknown
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    Trans-ocular Electric Current In Vivo Enhances AAV-Mediated Retinal Gene Transduction after Intravitreal Vector Administration
    Sieving, Paul A. ; Qian, Haohua ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 13 (2019-06-01), S. 77-85
    Online unknown
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    In vivo AAV delivery of glutathione reductase gene attenuates anti-aging gene klotho deficiency-induced kidney damage
    Lin, Yi ; Wang, Shirley ; et al.
    In: Redox Biology, Jg. 37 (2020-08-01)
    Online unknown
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  10. Detailansicht für Treffer 10 öffnen
    Biochemical and physiological improvement in a mouse model of Smith–Lemli–Opitz syndrome (SLOS) following gene transfer with AAV vectors
    Matabosch, Xavier ; Watson, Gordon ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism Reports, Jg. 1 (2014), S. 103-113
    Online unknown
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  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Syngeneic AAV Pseudo-particles Potentiate Gene Transduction of AAV Vectors
    Wang, Qizhao ; Xu, Ruian ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 4 (2017-03-01), S. 149-158
    Online unknown
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  12. Detailansicht für Treffer 12 öffnen
    Significant changes in endogenous retinal gene expression assessed 1 year after a single intraocular injection of AAV-CNTF or AAV-BDNF
    LeVaillant, Chrisna J. ; Cozens, Greg ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 3 (2016)
    Online unknown
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    [21] Designing and characterizing hammerhead ribozymes for use in AAV vector-mediated retinal gene therapies
    Hauswirth, William W. ; Fritz, J.J. ; et al.
    2002
    Online unknown
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  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Pre-retinal delivery of recombinant adeno-associated virus vector significantly improves retinal transduction efficiency
    Lipinski, Daniel M. ; Merriman, Dana K. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 22 (2021-09-01), S. 96-106
    Online unknown
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    'Para-retinal' Vector Administration into the Deep Vitreous Enhances Retinal Transgene Expression
    Bartoe, Joshua T. ; Boyd, Ryan F. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 422-427
    Online unknown
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  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    Gene Therapy Preserves Retinal Structure and Function in a Mouse Model of NMNAT1-Associated Retinal Degeneration
    Pierce, Eric A. ; Hennessey, Erin ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 582-594
    Online unknown
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  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    Modeling and Rescue of RP2 Retinitis Pigmentosa Using iPSC-Derived Retinal Organoids
    Cheetham, Michael E. ; G. Jane Farrar ; et al.
    In: Stem Cell Reports, Jg. 15 (2020-06-01), Heft 1, S. 67-79
    Online unknown
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  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    An Optimized Treatment Protocol for Subretinal Injections Limits Intravitreal Vector Distribution
    Seitz, Immanuel P. ; M. Dominik Fischer ; et al.
    In: Ophthalmology Science, Jg. 1 (2021-09-01), Heft 3
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  19. Detailansicht für Treffer 19 öffnen
    Codon-Optimization of Wild-Type Adeno-Associated Virus Capsid Sequences Enhances DNA Family Shuffling while Conserving Functionality
    Dilworth, Kimberley L. ; Thrasher, Adrian J. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 12 (2019-03-01), S. 71-84
    Online unknown
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  20. Detailansicht für Treffer 20 öffnen
    AAV2/6 Gene Therapy in a Murine Model of Fabry Disease Results in Supraphysiological Enzyme Activity and Effective Substrate Reduction
    Richards, Daniel ; Wechsler, Thomas ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 607-619
    Online unknown
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