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    Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina
    Lupo, Mariangela ; Trapani, Ivana ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 448-459
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    AAV-mediated PEX1 gene augmentation improves visual function in the PEX1-Gly844Asp mouse model for mild Zellweger spectrum disorder
    Bouchard, Jean-François ; Lachapelle, Pierre ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 225-240
    Online unknown
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    Optimized pharmacological control over the AAV-Gene-Switch vector for regulable gene therapy
    Garea-Rodriguez, Enrique ; Kügler, Sebastian ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-08-01), S. 1-10
    Online unknown
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    BB-301: a silence and replace AAV-based vector for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy
    Strings-Ufombah, Vanessa ; Petrus W Roelvink ; et al.
    In: Molecular Therapy: Nucleic Acids, Jg. 24 (2021-06-01), S. 67-78
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    Alginate hydrogel polymers enable efficient delivery of a vascular-targeted AAV vector into aortic tissue
    Kummer, Laura ; Frey, Norbert ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 21 (2021-06-01), S. 83-93
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    Analytical band centrifugation for the separation and quantification of empty and full AAV particles
    Kilby, Greg ; Khasa, Harshit ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 21 (2021-06-01), S. 585-591
    Online unknown
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    Single amino acid insertion allows functional transduction of murine hepatocytes with human liver tropic AAV capsids
    Drouyer, Matthieu ; Sophia H.Y. Liao ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 21 (2021-04-01), S. 607-620
    Online unknown
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    Rapid evolution of blood-brain-barrier-penetrating AAV capsids by RNA-driven biopanning
    Nonnenmacher, Mathieu ; Tocci, Jenna ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 20 (2021-03-01), S. 366-378
    Online unknown
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    AAV-S: A versatile capsid variant for transduction of mouse and primate inner ear
    Hanlon, Killian S. ; Maguire, Casey A. ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 21 (2021-03-01), S. 382-398
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    In vivo PCSK9 gene editing using an all-in-one self-cleavage AAV-CRISPR system
    Zhong, Xiaomei ; Liu, Yi ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 20 (2021-02-01), S. 652-659
    Online unknown
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  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Is subretinal AAV gene replacement still the only viable treatment option for choroideremia?
    Robert E MacLaren ; Kantor, Ariel ; et al.
    In: Expert Opinion on Orphan Drugs, Jg. 9 (2021-01-02), S. 13-24
    Online unknown
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  12. Detailansicht für Treffer 12 öffnen
    Characterization of AAV-Specific Affinity Ligands: Consequences for Vector Purification and Development Strategies
    Bhattacharya, Nilakshee ; Jose, Ariana ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 19 (2020-12-01), S. 362-373
    Online unknown
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    Chemically Defined, High-Density Insect Cell-Based Expression System for Scalable AAV Vector Production
    Tovchigrechko, Andrey ; Ikeda, Yasuhiro ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 19 (2020-12-01), S. 330-340
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  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Identification of a myotropic AAV by massively parallel in vivo evaluation of barcoded capsid variants
    Grimm, Dirk ; Sippel, Josefine ; et al.
    In: Nature Communications, Jg. 11 (2020-10-01), Heft 1, S. 1-12
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  15. Detailansicht für Treffer 15 öffnen
    Ocular Tolerability and Immune Response to Corneal Intrastromal AAV-IDUA Gene Therapy in New Zealand White Rabbits
    Bower, Jacquelyn J. ; Gilger, Brian C. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 24-32
    Online unknown
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    High-Resolution Histological Landscape of AAV DNA Distribution in Cellular Compartments and Tissues following Local and Systemic Injection
    Zhang, Keqing ; Karp, Jacob F. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 856-868
    Online unknown
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  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    AAV-Genome Population Sequencing of Vectors Packaging CRISPR Components Reveals Design-Influenced Heterogeneity
    Weiand, Michael ; Tai, Phillip W. L. ; et al.
    In: Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-07-01), S. 639-651
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  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    Liver-Directed but Not Muscle-Directed AAV-Antibody Gene Transfer Limits Humoral Immune Responses in Rhesus Monkeys
    Fuchs, Sebastian P. ; Martinez-Navio, José M. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 16 (2020-03-01), S. 94-102
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    Selection of an Efficient AAV Vector for Robust CNS Transgene Expression
    Nammour, Josette ; Ramirez, Servio H. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 15 (2019-12-01), S. 320-332
    Online unknown
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    Single AAV-Mediated CRISPR-SaCas9 Inhibits HSV-1 Replication by Editing ICP4 in Trigeminal Ganglion Neurons
    Zhao, Qi ; Cui, Jun ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 33-43
    Online unknown
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    Wie komme ich dran?
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