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    AAV-SPL 2.0, a Modified Adeno-Associated Virus Gene Therapy Agent for the Treatment of Sphingosine Phosphate Lyase Insufficiency Syndrome.
    Khan, Ranjha ; Oskouian, Babak ; et al.
    In: International Journal of Molecular Sciences, Jg. 24 (2023-10-25), Heft 21
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    An evolved AAV variant enables efficient genetic engineering of murine T cells
    Nyberg, William A ; Ark, Jonathan ; et al.
    In: Cell, Jg. 186 (2023), Heft 2
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    Engineered AAVs for non-invasive gene delivery to rodent and non-human primate nervous systems
    Chen, Xinhong ; Ravindra Kumar, Sripriya ; et al.
    In: Neuron, Jg. 110 (2022-07-01), Heft 14
    Online academicJournal
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    Functional gene delivery to and across brain vasculature of systemic AAVs with endothelial-specific tropism in rodents and broad tropism in primates.
    Chen, Xinhong ; Wolfe, Damien A ; et al.
    In: Nature communications, Jg. 14 (2023-06-01), Heft 1
    Online academicJournal
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    Regulatory Elements Inserted into AAVs Confer Preferential Activity in Cortical Interneurons
    Rubin, Anna N ; Malik, Ruchi ; et al.
    In: eNeuro, Jg. 7 (2020-11-01), Heft 6
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    Split AAV-Mediated Gene Therapy Restores Ureagenesis in a Murine Model of Carbamoyl Phosphate Synthetase 1 Deficiency
    Nitzahn, Matthew ; Allegri, Gabriella ; et al.
    In: Molecular Therapy, Jg. 28 (2020-07-01), Heft 7
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    Trans-Ocular Electric Current In Vivo Enhances AAV-Mediated Retinal Transduction in Large Animal Eye After Intravitreal Vector Administration
    Song, Hongman ; Zeng, Yong ; et al.
    In: Translational Vision Science & Technology, Jg. 9 (2020-06-24), Heft 7
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    AAV Deployment of Enhancer-Based Expression Constructs In Vivo in Mouse Brain.
    Warren, Tracy L ; Lambert, Jason T ; et al.
    In: Journal of Visualized Experiments, Jg. 2022 (2022), Heft 181
    Online academicJournal
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    CRISPR-READI: Efficient Generation of Knockin Mice by CRISPR RNP Electroporation and AAV Donor Infection
    Chen, Sean ; Sun, Sabrina ; et al.
    In: Cell Reports, Jg. 27 (2019-06-01), Heft 13
    Online academicJournal
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    AAV Induced Expression of Human Rod and Cone Opsin in Bipolar Cells of a Mouse Model of Retinal Degeneration
    McClements, Michelle E ; Staurenghi, Federica ; et al.
    2021
    Online academicJournal
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    scAAVengr, a transcriptome-based pipeline for quantitative ranking of engineered AAVs with single-cell resolution
    Öztürk, Bilge E ; Johnson, Molly E ; et al.
    2021
    Online academicJournal
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    AAV ablates neurogenesis in the adult murine hippocampus
    Johnston, Stephen ; Parylak, Sarah ; et al.
    2021
    Online academicJournal
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    Optical vagus nerve modulation of heart and respiration via heart-injected retrograde AAV
    Fontaine, Arjun K ; Futia, Gregory L ; et al.
    In: Scientific Reports, Jg. 11 (2021), Heft 1
    Online academicJournal
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    In vivo directed evolution of AAV in the primate retina
    Byrne, Leah C ; Day, Timothy P ; et al.
    In: JCI Insight, Jg. 5 (2020-05-21), Heft 10
    Online academicJournal
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    Positron emission tomography imaging of novel AAV capsids maps rapid brain accumulation.
    Seo, Jai Woong ; Ingham, Elizabeth S ; et al.
    In: Nature communications, Jg. 11 (2020-04-30), Heft 1
    Online academicJournal
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  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    Using a barcoded AAV capsid library to select for clinically relevant gene therapy vectors
    Pekrun, Katja ; De Alencastro, Gustavo ; et al.
    In: JCI Insight, Jg. 4 (2019-11-14), Heft 22
    Online academicJournal
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    Immune-orthogonal orthologues of AAV capsids and of Cas9 circumvent the immune response to the administration of gene therapy
    Moreno, Ana M ; Palmer, Nathan ; et al.
    In: Nature Biomedical Engineering, Jg. 3 (2019-10-01), Heft 10
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    AAV-Mediated Neurotrophin Gene Therapy Promotes Improved Survival of Cochlear Spiral Ganglion Neurons in Neonatally Deafened Cats: Comparison of AAV2-hBDNF and AAV5-hGDNF
    Leake, Patricia A ; Rebscher, Stephen J ; et al.
    In: Journal of the Association for Research in Otolaryngology, Jg. 20 (2019-08-01), Heft 4
    Online academicJournal
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