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    Human stem cell-based retina on chip as new translational model for validation of AAV retinal gene therapy vectors
    Liebau, Stefan ; Maier, Udo ; et al.
    In: Stem Cell Reports, Jg. 16 (2021-09-01), S. 2242-2256
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    Quantitative analysis of genome packaging in recombinant AAV vectors by charge detection mass spectrometry
    Chen, Yu-Ting ; Powers, Thomas W. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 87-97
    Online unknown
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    AAV-mediated PEX1 gene augmentation improves visual function in the PEX1-Gly844Asp mouse model for mild Zellweger spectrum disorder
    Bouchard, Jean-François ; Lachapelle, Pierre ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 225-240
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    High-Resolution Histological Landscape of AAV DNA Distribution in Cellular Compartments and Tissues following Local and Systemic Injection
    Zhang, Keqing ; Karp, Jacob F. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 856-868
    Online unknown
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    The Small Molecule Alpha-Synuclein Aggregator, FN075, Enhances Alpha-Synuclein Pathology in Subclinical AAV Rat Models
    Patton, Tommy ; Bemelmans, Alexis-Pierre ; et al.
    In: Biomolecules, Jg. 11 (2021-11-01), Heft 1685
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    Suprachoroidal and Subretinal Injections of AAV Using Transscleral Microneedles for Retinal Gene Delivery in Nonhuman Primates
    Sara M Thomasy ; Sook Hyun Chung ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 16 (2020-03-01), S. 179-191
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    Quantitative single-cell transcriptome-based ranking of engineered AAVs in human retinal explants
    Johnson, Molly E. ; Xi, Zhouhuan ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 25 (2022-06-01), S. 476-489
    Online unknown
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    Post‐translational modifications in capsid proteins of recombinant adeno‐associated virus (AAV) 1‐rh10 serotypes
    Kumar, Vikas ; Maurya, Shubham ; et al.
    In: The Febs Journal, Jg. 286 (2019-08-01), Heft 24, S. 4964-4981
    Online unknown
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    AAV Gene Therapy Utilizing Glycosylation-Independent Lysosomal Targeting Tagged GAA in the Hypoglossal Motor System of Pompe Mice
    Fuller, David D. ; Poirier, Amy ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 15 (2019-12-01), S. 194-203
    Online unknown
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  10. Detailansicht für Treffer 10 öffnen
    Dual-AAV delivering split prime editor system for in vivo genome editing
    Huang, Junjiu ; Liu, Qianyi ; et al.
    In: Molecular Therapy, Jg. 30 (2022), S. 283-294
    Online unknown
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  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Multiple-Monitor HPLC Assays for Rapid Process Development, In-Process Monitoring, and Validation of AAV Production and Purification
    Gagnon, Pete ; Peljhan, Sebastijan ; et al.
    In: Pharmaceutics, Jg. 13 (2021), Heft 1
    Online unknown
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    AAV expressing an mTOR‐inhibiting siRNA exhibits therapeutic potential in retinal vascular disorders by preserving endothelial integrity
    Lee, Heuiran ; Seo, Won-Il ; et al.
    In: FEBS Open Bio, Jg. 12 (2022), Heft 1, S. 71-81
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    ImmTOR nanoparticles enhance AAV transgene expression after initial and repeat dosing in a mouse model of methylmalonic acidemia
    Manoli, Irini ; Michaud, Alicia M. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 22 (2021-09-01), S. 279-292
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  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Ultra-sensitive AAV capsid detection by immunocapture-based qPCR following factor VIII gene transfer
    Yang, Fan ; Wing Yen Wong ; et al.
    In: Gene Therapy, Jg. 29 (2021-08-23), S. 94-105
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  15. Detailansicht für Treffer 15 öffnen
    AAV-mediated in vivo genome editing in vascular endothelial cells
    Wu, Wenyi ; Yao, Fei ; et al.
    In: Methods, Jg. 194 (2021-10-01), S. 12-17
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  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    Inner retinal injury in experimental glaucoma is prevented upon AAV mediated Shp2 silencing in a caveolin dependent manner
    Rajput, Rashi ; Mirzaei, Mehdi ; et al.
    In: Theranostics, Jg. 11 (2021-04-01), Heft 13, S. 6154-6172
    Online unknown
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  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    Development and Optimization of a Hydrophobic Interaction Chromatography-Based Method of AAV Harvest, Capture, and Recovery
    Willis, Catherine ; Piras, Bryan A. ; et al.
    In: Molecular therapy. Methodsclinical development, Jg. 19 (2020-05-27)
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    A Novel Gene Therapy Approach for GSD III Using an AAV Vector Encoding a Bacterial Glycogen Debranching Enzyme
    Lim, Jeong-A ; Gao, Fengqin ; et al.
    In: Molecular therapy. Methodsclinical development, Jg. 18 (2020-01-17)
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  19. Detailansicht für Treffer 19 öffnen
    Combination of AAV-TRAIL with miR-221-Zip Therapeutic Strategy Overcomes the Resistance to TRAIL Induced Apoptosis in Liver Cancer
    Ma, Sisi ; Sun, Jiazeng ; et al.
    In: Theranostics, Jg. 7 (2017-07-01), Heft 13, S. 3228-3242
    Online unknown
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    AAV-Delivered Tulp1 Supplementation Therapy Targeting Photoreceptors Provides Minimal Benefit in Tulp1−/− Retinas
    Humphries, Peter ; G. Jane Farrar ; et al.
    In: Frontiers in Neuroscience, Jg. 14 (2020-08-01)
    Online unknown
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