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    Neuronal Ganglioside and Glycosphingolipid (GSL) Metabolism and Disease : Cascades of Secondary Metabolic Errors Can Generate Complex Pathologies (in LSDs).
    Sandhoff, R ; Sandhoff, K
    In: Advances in neurobiology, Jg. 29 (2023), S. 333-390
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  2. Detailansicht für Treffer 2 öffnen
    Evolving therapies in neuronopathic LSDs: opportunities and challenges.
    Rajan, DS ; Escolar, ML
    In: Metabolic brain disease, Jg. 37 (2022-10-01), Heft 7, S. 2245-2256
    Online academicJournal
    Zugriff:
    View record at Springer (Volltext)
    Wie komme ich dran?
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    Treatment of Lysosomal Storage Disorders (LSDs).
    Tuttolomondo, A
    In: Current pharmaceutical design, Jg. 26 (2020), Heft 40, S. 5087-5088
    editorialOpinion
    Wie komme ich dran?
  4. Detailansicht für Treffer 4 öffnen
    Development of a fast LC-MS/MS protocol for combined measurement of six LSDs on dried blood spot in a newborn screening program.
    Scolamiero, E ; Casetta, B ; et al.
    In: Journal of pharmaceutical and biomedical analysis, Jg. 165 (2019-02-20), S. 135-140
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  5. Detailansicht für Treffer 5 öffnen
    The NCS-LSD cohort study: a description of the methods and analyses used to assess the long-term effectiveness of enzyme replacement therapy and substrate reduction therapy in patients with lysosomal storage disorders.
    Henley, WE ; Anderson, LJ ; et al.
    In: Journal of inherited metabolic disease, Jg. 37 (2014-11-01), Heft 6, S. 939-44
    Online academicJournal
    Zugriff:
    View record at Springer (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  6. Detailansicht für Treffer 6 öffnen
    Treatment for Lsds: real options for several diseases. Forward.
    Cohen, IJ ; Baris, HN ; et al.
    In: Pediatric endocrinology reviews : PER, Jg. 12 Suppl 1 (2014-09-01), S. 71
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  7. Detailansicht für Treffer 7 öffnen
    Treatment for LSDs: no longer just enzyme replacement therapy for Gaucher disease. Foreword.
    Cohen, IJ ; Baris, H ; et al.
    In: Pediatric endocrinology reviews : PER, Jg. 11 Suppl 1 (2013-11-01), S. 58
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
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    Neural stem cell-mediated therapy for rare brain diseases: perspectives in the near future for LSDs and MNDs.
    de Filippis L
    In: Histology and histopathology, Jg. 26 (2011-08-01), Heft 8, S. 1093-109
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  9. Detailansicht für Treffer 9 öffnen
    Recent advances in treatment approaches of lysosomal storage diseases (LSDs).
    Rozenfeld, PA
    In: Current pharmaceutical biotechnology, Jg. 12 (2011-06-01), Heft 6, S. 853
    editorialOpinion
    Wie komme ich dran?
  10. Detailansicht für Treffer 10 öffnen
    Current state of the management of LSDs.
    Germain, DP ; Aggio, M
    In: International journal of clinical pharmacology and therapeutics, Jg. 47 Suppl 1 (2009), S. S61-2
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Gene therapy for lysosomal storage diseases (LSDs) in large animal models.
    Haskins, M
    In: ILAR journal, Jg. 50 (2009), Heft 2, S. 112-21
    Online academicJournal
    Zugriff:
    Full Text Finder (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  12. Detailansicht für Treffer 12 öffnen
    LSDs and the immune system.
    Beck, M ; Vanier, M
    In: International journal of clinical pharmacology and therapeutics, Jg. 47 Suppl 1 (2009), S. S85
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  13. Detailansicht für Treffer 13 öffnen
    Damage at the cellular and organ levels in LSDs: possibility for prevention/reversibility with ERT.
    Cox, TM ; Beck, M
    In: Acta paediatrica (Oslo, Norway : 1992). Supplement, Jg. 95 (2006-04-01), Heft 451, S. 75-6
    Online academicJournal
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
    Wie komme ich dran?
  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Assessing multiorgan disease severity: scoring systems and applicability in LSDs.
    Beck, M ; Widmer, U
    In: Acta paediatrica (Oslo, Norway : 1992). Supplement, Jg. 95 (2006-04-01), Heft 451, S. 41-2
    Online academicJournal
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
    Wie komme ich dran?
  15. Detailansicht für Treffer 15 öffnen
    Alterations in Proteostasis Mechanisms in Niemann-Pick Type C Disease.
    Servín Muñoz, IV ; Ortuño-Sahagún, D ; et al.
    In: International journal of molecular sciences, Jg. 25 (2024-03-29), Heft 7
    Online academicJournal
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
    Siehe Detailanzeige für Volltext
    Wie komme ich dran?
  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    [Application of adeno-associated virus-mediated gene therapy in lysosomal storage diseases].
    Lin, XQ ; Wang, XL ; et al.
    In: Zhongguo dang dai er ke za zhi = Chinese journal of contemporary pediatrics, Jg. 24 (2022-11-15), Heft 11, S. 1281-1287
    academicJournal
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  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    Neuronal Ganglioside and Glycosphingolipid (GSL) Metabolism and Disease : Cascades of Secondary Metabolic Errors Can Generate Complex Pathologies (in LSDs)
    Roger, Sandhoff ; Konrad, Sandhoff
    In: Advances in neurobiology, Jg. 29 (2022-10-18)
    Online unknown
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    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    Epidemiology of the lysosomal storage disorders (LSDS) in north africa.
    Chabraoui, L. ; Talbaoui, H. ; et al.
    In: Clinica Chimica Acta, Jg. 558 (2024-05-02), S. N.PAG
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  19. Detailansicht für Treffer 19 öffnen
    Patients' view on gene therapy development for lysosomal storage disorders: a qualitative study.
    Eskes, Eline C. B. ; Beishuizen, Cathrien R. L. ; et al.
    In: Orphanet Journal of Rare Diseases, Jg. 17 (2022-10-21), Heft 1, S. 1-10
    Online academicJournal
    Zugriff:
    Volltext (PDF)
    View record at Springer (Volltext)
    Siehe Detailanzeige für Volltext
    Wie komme ich dran?
  20. Detailansicht für Treffer 20 öffnen
    Evolving therapies in neuronopathic LSDs: opportunities and challenges
    Deepa S, Rajan ; Maria L, Escolar
    In: Metabolic brain disease, Jg. 37 (2021-12-13), Heft 7
    Online unknown
    Zugriff:
    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
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