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    HMI-202: A gene therapy development candidate for metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Mercaldi, Michael ; St-Martin, Thia ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 132 (2021-02-01), S. S43
    Online unknown
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    HMI-202: Investigational gene therapy for treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD)
    St-Martin, Thia ; Teresa Leah Wright ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 129 (2020-02-01), S. S62
    Online unknown
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    Wie komme ich dran?
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    A high performance assay for the detection of MPS disorders, MLD, and CTX, from newborn blood spots
    Gelb, Michael H. ; C. Ronald Scott ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 123 (2018-02-01), S. S127
    Online unknown
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    Wie komme ich dran?
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    Newborn screening (NBS) for metachromatic leukodystrophy (MLD): results from a study of 100,000 deidentified NBS samples
    Ridsdale, Ross ; Rinaldo, Piero ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 120 (2017), S. S115
    Online unknown
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    Measuring sulfatide in blood enables newborn screening for metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Suhr, Dean
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 120 (2017), S. S128
    Online unknown
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    Bone marrow transplantation treatment for a 4year old asymptomatic patient with metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Inbar-Feigenberg, Michal ; Raiman, Julian ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 117 (2016-02-01), S. S60
    Online unknown
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    Abdominal pain and mucosal hyperplasia of the gallbladder leading to a diagnosis of metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Taylor, Glenn ; Raiman, Julian ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 114 (2015-02-01), S. S54
    Online unknown
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    23. Comparison of concordance ratios of symptom onset in metachromatic leukodystrophy (MLD): Sib pairs suggests clinical benefit of preymptomatic hematopoietic cell transplant (HCT)
    Shapiro, Elsa ; Charnas, Lawrence
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 96 (2009-02-01), S. S17
    Online unknown
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    Safety of intrathecal delivery of recombinant human arylsulfatase A in children with metachromatic leukodystrophy: Results from a phase 1/2 clinical trial
    Krägeloh-Mann, Ingeborg ; Sevin, Caroline ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 131 (2020-09-01), S. 235-244
    Online unknown
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    Preliminary results demonstrate engraftment with minimal neutropenia with MGTA-456, a CD34expanded cord blood (CB) product in patients transplanted for inherited metabolic disorders (IMD)
    Braun, Jennifer A. ; Wagner, John E. ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 126 (2019-02-01), S. S113
    Online unknown
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    Mutations c.459+1GA and p.P426L in the ARSA gene: prevalence in metachromatic leukodystrophy patients from European countries
    Bosshard, Nils U. ; Gorovenko, N. G. ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 86 (2005-05-31), Heft 3
    Online unknown
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    Preliminary clinical efficacy and safety of BMN 701, GILT-tagged recombinant human acid alpha glucosidase (rhGAA), in late-onset Pompe disease: results of an extension study
    Bratkovic, Drago ; Laforêt, Pascal ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 111 (2014-02-01), S. S29
    Online unknown
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