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    Quantitative analysis of genome packaging in recombinant AAV vectors by charge detection mass spectrometry
    Chen, Yu-Ting ; Powers, Thomas W. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 87-97
    Online unknown
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    AAV-mediated PEX1 gene augmentation improves visual function in the PEX1-Gly844Asp mouse model for mild Zellweger spectrum disorder
    Bouchard, Jean-François ; Lachapelle, Pierre ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 23 (2021-12-01), S. 225-240
    Online unknown
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    High-Resolution Histological Landscape of AAV DNA Distribution in Cellular Compartments and Tissues following Local and Systemic Injection
    Zhang, Keqing ; Karp, Jacob F. ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 18 (2020-09-01), S. 856-868
    Online unknown
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    The Small Molecule Alpha-Synuclein Aggregator, FN075, Enhances Alpha-Synuclein Pathology in Subclinical AAV Rat Models
    Patton, Tommy ; Bemelmans, Alexis-Pierre ; et al.
    In: Biomolecules, Jg. 11 (2021-11-01), Heft 1685
    Online unknown
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    Suprachoroidal and Subretinal Injections of AAV Using Transscleral Microneedles for Retinal Gene Delivery in Nonhuman Primates
    Sara M Thomasy ; Sook Hyun Chung ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 16 (2020-03-01), S. 179-191
    Online unknown
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    Quantitative single-cell transcriptome-based ranking of engineered AAVs in human retinal explants
    Johnson, Molly E. ; Xi, Zhouhuan ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 25 (2022-06-01), S. 476-489
    Online unknown
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    Post‐translational modifications in capsid proteins of recombinant adeno‐associated virus (AAV) 1‐rh10 serotypes
    Kumar, Vikas ; Maurya, Shubham ; et al.
    In: The Febs Journal, Jg. 286 (2019-08-01), Heft 24, S. 4964-4981
    Online unknown
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    Volltext (PDF)
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    AAV Gene Therapy Utilizing Glycosylation-Independent Lysosomal Targeting Tagged GAA in the Hypoglossal Motor System of Pompe Mice
    Fuller, David D. ; Poirier, Amy ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 15 (2019-12-01), S. 194-203
    Online unknown
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  9. Detailansicht für Treffer 9 öffnen
    Dual-AAV delivering split prime editor system for in vivo genome editing
    Huang, Junjiu ; Liu, Qianyi ; et al.
    In: Molecular Therapy, Jg. 30 (2022), S. 283-294
    Online unknown
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  10. Detailansicht für Treffer 10 öffnen
    ImmTOR nanoparticles enhance AAV transgene expression after initial and repeat dosing in a mouse model of methylmalonic acidemia
    Manoli, Irini ; Michaud, Alicia M. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 22 (2021-09-01), S. 279-292
    Online unknown
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  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Ultra-sensitive AAV capsid detection by immunocapture-based qPCR following factor VIII gene transfer
    Yang, Fan ; Wing Yen Wong ; et al.
    In: Gene Therapy, Jg. 29 (2021-08-23), S. 94-105
    Online unknown
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    AAV-mediated in vivo genome editing in vascular endothelial cells
    Wu, Wenyi ; Yao, Fei ; et al.
    In: Methods, Jg. 194 (2021-10-01), S. 12-17
    Online unknown
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    Development and Optimization of a Hydrophobic Interaction Chromatography-Based Method of AAV Harvest, Capture, and Recovery
    Willis, Catherine ; Piras, Bryan A. ; et al.
    In: Molecular therapy. Methodsclinical development, Jg. 19 (2020-05-27)
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    A Novel Gene Therapy Approach for GSD III Using an AAV Vector Encoding a Bacterial Glycogen Debranching Enzyme
    Lim, Jeong-A ; Gao, Fengqin ; et al.
    In: Molecular therapy. Methodsclinical development, Jg. 18 (2020-01-17)
    Online unknown
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  15. Detailansicht für Treffer 15 öffnen
    Glycoengineering of AAV-delivered monoclonal antibodies yields increased ADCC activity
    Fuchs, Sebastian P. ; Gao, Guangping ; et al.
    In: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Jg. 20 (2021-03-01), S. 204-217
    Online unknown
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  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    Proteosomal degradation impairs transcytosis of AAV vectors from suprachoroidal space to retina
    Hackett, Sean F. ; Campochiaro, Peter A. ; et al.
    In: Gene Therapy, Jg. 28 (2021-02-04), S. 740-747
    Online unknown
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  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    Recent Advances in the Analysis Full/Empty Capsid Ratio and Genome Integrity of Adeno-associated Virus (AAV) Gene Delivery Vectors
    Guttman, András ; Hajba, László
    In: Current Molecular Medicine, Jg. 20 (2021-02-03), S. 806-813
    Online unknown
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  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    13C/31P MRS Metabolic Biomarkers of Disease Progression and Response to AAV Delivery of hGAA in a Mouse Model of Pompe Disease
    Baligand, Celine ; Byrne, Barry J. ; et al.
    In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Jg. 7 (2017-12-01), S. 42-49
    Online unknown
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  19. Detailansicht für Treffer 19 öffnen
    Methods Matter: Standard Production Platforms for Recombinant AAV Produce Chemically and Functionally Distinct Vectors
    Paulk, Nicole K. ; Leib, Ryan D. ; et al.
    In: Molecular therapy. Methodsclinical development, Jg. 18 (2020-03-03)
    Online unknown
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  20. Detailansicht für Treffer 20 öffnen
    Defining Phenotype, Tropism, and Retinal Gene Therapy Using Adeno-Associated Viral Vectors (AAVs) in New-Born Brown Norway Rats with a Spontaneous Mutation in Crb1
    Mulder, Aat A. ; Jost, Carolina R. ; et al.
    In: International Journal of Molecular Sciences, Jg. 22 (2021-03-30), S. 3563-3563
    Online unknown
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    Volltext (PDF)
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