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    Dieser Titel kann aus lizenzrechtlichen Gründen nur im Campusnetz oder nach Anmeldung angezeigt werden!
    academicJournal
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    Newborn screening for metachromatic leukodystrophy (MLD): An overview of ongoing and future studies
    Gelb, Michael H. ; Wasserstein, Melissa ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 138 (2023), Heft 2
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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    The cost-effectiveness of OTL-200 for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) in the US
    Pang, Francis ; Dean, Rebecca ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 138 (2023), Heft 2
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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    A MLD newborn screening pilot-study for metachromatic leukodystrophy in Germany: Results of the first 12 months
    Oliva, Petra ; Mechtler, Thomas P. ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 138 (2023), Heft 2
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
  5. Detailansicht für Treffer 5 öffnen
    Gallbladder abnormalities as an early indicator of metachromatic leukodystrophy (MLD): Use of electronic health records in a large pediatric hospital to aid early diagnosis
    Tobin, Laura ; Chanson, Charlotte ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 138 (2023), Heft 2
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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    academicJournal
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    Cost-effectiveness framework by tandem mass spectrometry (TMS) for newborn screening of metachromatic leukodystrophy (MLD) in the United States (US)
    Bean, Karen ; Gelb, Michael H. ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 141 (2024-02-01), Heft 2
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  8. Detailansicht für Treffer 8 öffnen
    Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy (atidarsagene autotemcel) for late juvenile metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Gallo, Vera ; Calbi, Valeria ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 141 (2024-02-01), Heft 2
    academicJournal
    Wie komme ich dran?
  9. Detailansicht für Treffer 9 öffnen
    The cost-effectiveness of OTL-200 for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) in the US
    Pang, Francis ; Dean, Rebecca ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 138 (2023-02-01), S. 107258-107258
    Online unknown
    Zugriff:
    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  10. Detailansicht für Treffer 10 öffnen
    Gallbladder abnormalities as an early indicator of metachromatic leukodystrophy (MLD): Use of electronic health records in a large pediatric hospital to aid early diagnosis
    Tobin, Laura ; Chanson, Charlotte ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 138 (2023-02-01), S. 107336-107336
    Online unknown
    Zugriff:
    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  11. Detailansicht für Treffer 11 öffnen
    Newborn screening for metachromatic leukodystrophy (MLD): An overview of ongoing and future studies
    Gelb, Michael H. ; Wasserstein, Melissa ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 138 (2023-02-01), S. 107111-107111
    Online unknown
    Zugriff:
    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  12. Detailansicht für Treffer 12 öffnen
    A MLD newborn screening pilot-study for metachromatic leukodystrophy in Germany: Results of the first 12 months
    Oliva, Petra ; Mechtler, Thomas P. ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 138 (2023-02-01), S. 107249-107249
    Online unknown
    Zugriff:
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    Wie komme ich dran?
  13. Detailansicht für Treffer 13 öffnen
    HMI-202: A gene therapy development candidate for metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Gingras, Jacinthe ; St-Martin, Thia ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 132 (2021), Heft 2, S. S43
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
  14. Detailansicht für Treffer 14 öffnen
    Spectrum of mutations in the arylsulfatase A gene in a Canadian DNA collection including two novel frameshift mutations, a new missense mutation (C488R) and an MLD mutation (R84Q) in cis with a pseudodeficiency allele
    Coulter-Mackie, M. B. ; Gagnier, L.
    In: MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM, Jg. 79 (2003), Heft 2, S. 91-98
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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    Lentiviral hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD): Clinical outcomes from 33 patients
    Fumagalli, Francesca ; Calbi, Valeria ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 129 (2020), Heft 2, S. S59
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
  16. Detailansicht für Treffer 16 öffnen
    HMI-202: Investigational gene therapy for treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Gingras, Jacinthe ; St-Martin, Thia ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 129 (2020), Heft 2, S. S62
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
  17. Detailansicht für Treffer 17 öffnen
    HMI-202: A gene therapy development candidate for metachromatic leukodystrophy (MLD)
    Mercaldi, Michael ; St-Martin, Thia ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 132 (2021-02-01), S. S43
    Online unknown
    Zugriff:
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    Wie komme ich dran?
  18. Detailansicht für Treffer 18 öffnen
    Lentiviral hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD): Clinical outcomes from 33 patients
    Gallo, Vera ; Maria Ester Bernardo ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 129 (2020-02-01), S. S59
    Online unknown
    Zugriff:
    View record in OpenAIRE (Volltext)
    Wie komme ich dran?
  19. Detailansicht für Treffer 19 öffnen
    HMI-202: Investigational gene therapy for treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD)
    St-Martin, Thia ; Teresa Leah Wright ; et al.
    In: Molecular Genetics and Metabolism, Jg. 129 (2020-02-01), S. S62
    Online unknown
    Zugriff:
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    Wie komme ich dran?
  20. Detailansicht für Treffer 20 öffnen
    Multiplex assay for the tandem detection of ceramide trihexosides and sulfatides: Efficient first tier screening for Fabry, MLD, MSD, and Saposin B in urine
    Nickander, Kim K. ; Lacey, Jean M. ; et al.
    In: Molecular genetics and metabolism, Jg. 126 (2019), Heft 2, S. S108
    serialPeriodical
    Wie komme ich dran?
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sm 576 - 768
md 768 - 992
lg 992 - 1200
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