Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis
In: MUSCLE & NERVE, 2019, Heft 1, S. 14-24
Online
academicJournal
Zugriff:
Introduction: Eculizumab is effective and well tolerated in patients with antiacetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis (gMG; REGAIN; NCT01997229). We report an interim analysis of an open-label extension of REGAIN, evaluating eculizumab's long-term safety and efficacy. Methods: Eculizumab (1,200 mg every 2 weeks for 22.7 months [median]) was administered to 117 patients. Results: The safety profile of eculizumab was consistent with REGAIN; no cases of meningococcal infection were reported during the interim analysis period. Myasthenia gravis exacerbation rate was reduced by 75% from the year before REGAIN (P < 0.0001). Improvements with eculizumab in activities of daily living, muscle strength, functional ability, and quality of life in REGAIN were maintained through 3 years; 56% of patients achieved minimal manifestations or pharmacological remission. Patients who had received placebo during REGAIN experienced rapid and sustained improvements during open-label eculizumab (P < 0.0001). Discussion: These findings provide evidence for the long-term safety and sustained efficacy of eculizumab for refractory gMG. Muscle Nerve 2019.
| Titel: |
Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis
|
|---|---|
| Autor/in / Beteiligte Person: | Muppidi, S. ; Utsugisawa, K. ; Benatar, M. ; Murai, H. ; Barohn, R. J. ; Illa, I. ; Jacob, S. ; Vissing, J. ; Burns, T. M. ; Kissel, J. T. ; Nowak, R. J. ; Andersen, H. ; Casasnovas, C. ; de Bleecker J. L. ; Vu, T. H. ; Mantegazza, R. ; O'Brien, F. L. ; Wang, J. J. ; Fujita, K. P. ; Howard, J. F. ; Mazia, C. G. ; Wilken, M. ; Barroso, F. ; Saba, J. ; Rugiero, M. ; Bettini, M. ; Chaves, M. ; Vidal, G. ; Garcia, A. D. ; Van den Abeele G. ; de Koning K. ; De Mey K. ; Mercelis, R. ; Mahieu, D. ; Wagemaekers, L. ; Van Damme P. ; Depreitere, A. ; Schotte, C. ; Smetcoren, C. ; Stevens, O. ; Van Daele S. ; Vandenbussche, N. ; Vanhee, A. ; Verjans, S. ; Vynckier, J. ; D'Hondt, A. ; Tilkin, P. ; Alves de Siqueira Carvalho A. ; Dias Brockhausen I. ; Feder, D. ; Ambrosio, D. ; Cesar, P. ; Melo, A. P. ; Martins Ribeiro R. ; Rocha, R. ; Bezerra Rosa B. ; Veiga, T. ; da Silva L. A. ; Santos Engel M. ; Goncalves Geraldo J. ; Ananias Morita M. D. P. ; Nogueira Coelho E. ; Paiva, G. ; Pozo, M. ; Prando, N. ; Martineli Torres D. D. ; Butinhao, C. F. ; Duran, G. ; Gomes da Silva T. C. ; Otavio Maia Goncalves L. ; Pazetto, L. E. ; Fialho, T. A. S. ; Renata Cubas Volpe L. ; Souza Duca L. ; Gheller Friedrich M. A. ; Guerreiro, A. ; Mohr, H. ; Pereira Martins M. ; da Cruz Pacheco D. ; Ferreira, L. ; Macagnan, A. P. ; Pinto, G. ; de Cassia Santos A. ; Souza Bulle Oliveira A. ; Amaral Andrade A. C. ; Annes, M. ; Duarte Silva L. ; Cavalcante Lino V. ; Pinto, W. ; Assis, N. ; Carrara, F. ; Miranda, C. ; Souza, I. ; Fernandes, P. ; Siddiqi, Z. ; Phan, C. ; Narayan, J. ; Blackmore, D. ; Mallon, A. ; Roderus, R. ; Watt, E. ; Vohanka, S. ; Bednarik, J. ; Chmelikova, M. ; Cierny, M. ; Toncrova, S. ; Junkerova, J. ; Kurkova, B. ; Reguliova, K. ; Zapletalova, O. ; Pitha, J. ; Novakova, I. ; Tyblova, M. ; Jurajdova, I. ; Wolfova, M. ; Harbo, T. ; Vinge, L. ; Krogh, S. ; Mogensen, A. ; Hojgaard, J. ; Witting, N. ; Ostergaard Autzen A. ; Pedersen, J. ; P., Eralinna J. ; Laaksonen, M. ; Oksaranta, O. ; Harrison, T. ; Eriksson, J. ; Rozsa, C. ; Horvath, M. ; Lovas, G. ; Matolcsi, J. ; Szabo, G. ; Jakab, G. ; Szabadosne, B. ; Vecsei, L. ; Dezsi, L. ; Varga, E. ; Konyane, M. ; Antonini, G. ; Di Pasquale A. ; Garibaldi, M. ; Morino, S. ; Troili, F. ; Fionda, L. ; Filla, A. ; Costabile, T. ; Marano, E. ; Sacca, F. ; Fasanaro, A. ; Marsili, A. ; Puorro, G. ; Antozzi, C. ; Bonanno, S. ; Camera, G. ; Locatelli, A. ; Maggi, L. ; Pasanisi, M. ; Campanella, A. ; Evoli, A. ; Alboini, P. E. ; D'Amato, V. ; Iorio, R. ; Inghilleri, M. ; Frasca, V. ; Giacomelli, E. ; Gori, M. ; Lopergolo, D. ; Gabriele, M. ; Uzawa, A. ; Kanai, T. ; Kawaguchi, N. ; Mori, M. ; Kaneko, Y. ; Kanzaki, A. ; Kobayashi, E. ; Masaki, K. ; Matsuse, D. ; Matsushita, T. ; Uehara, T. ; Shimpo, M. ; Jingu, M. ; Kikutake, K. ; Nakamura, Y. ; Sano, Y. ; Nagane, Y. ; Kamegamori, I. ; Tsuda, T. ; Fujii, Y. ; Futono, K. ; Ozawa, Y. ; Mizugami, A. ; Saito, Y. ; Suzuki, H. ; Morikawa, M. ; Samukawa, M. ; Kamakura, S. ; Miyawaki, E. ; Shiraishi, H. ; Mitazaki, T. ; Motomura, M. ; Mukaino, A. ; Yoshimura, S. ; Asada, S. ; Yoshida, S. ; Amamoto, S. ; Kobashikawa, T. ; Koga, M. ; Maeda, Y. ; Takada, K. ; Takada, M. ; Tsurumaru, M. ; Yamashita, Y. ; Suzuki, Y. ; Akiyama, T. ; Narikawa, K. ; Tano, O. ; Tsukita, K. ; Kurihara, R. ; Meguro, F. ; Fukuda, Y. ; Sato, M. ; Okumura, M. ; Funaka, S. ; Kawamura, T. ; Makamori, M. ; Takahashi, M. ; Taichi, N. ; Hasuike, T. ; Higuchi, E. ; Kobayashi, H. ; Osakada, K. ; Imai, T. ; Tsuda, E. ; Shimohama, S. ; Hayashi, T. ; Hisahara, S. ; Kawamata, J. ; Murahara, T. ; Saitoh, M. ; Suzuki, S. ; Yamamoto, D. ; Ishiyama, Y. ; Ishiyama, N. ; Noshiro, M. ; Takeyama, R. ; Uwasa, K. ; Yasuda, I. ; van der Kooi A. ; de Visser M. ; Gibson, T. ; J., Kim B. ; Lee, C. N. ; Koo, Y. S. ; Seok, H. Y. ; Kang, H. N. ; Ra, H. ; Kim, B. J. ; Cho, E. B. ; Choi, M. ; Lee, H. ; H., Min J. ; Seok, J. ; Lee, J. ; Koh, D. Y. ; Kwon, J. ; Park, S. ; Choi, E. H. ; H., Hong Y. ; H., Ahn S. ; Koo, D. L. ; S., Lim J. ; Shin, C. W. ; Hwang, J. Y. ; Kim, M. ; Kim, S. M. ; N., Jeong H. ; Jung, J. ; H., Kim Y. ; Lee, H. S. ; Shin, H. Y. ; Hwang, E. B. ; Shin, M. ; Alberti Aguilo M. A. ; Homedes-Pedret, C. ; Julia Palacios N. ; Diez Porras L. ; Velez Santamaria V. ; Lazaro, A. ; Diez Tejedor E. ; Gomez Salcedo P. ; Fernandez-Fournier, M. ; Lopez Ruiz P. ; Rodriguez de Rivera F. J. ; Sastre, M. ; Gamez, J. ; Sune, P. ; Salvado, M. ; Gili, G. ; Mazuela, G. ; Cortes Vicente E. ; Diaz-Manera, J. ; Querol Gutierrez L. A. ; Rojas Garcia R. ; Vidal, N. ; Arribas-Ibar, E. ; Piehl, F. ; Hietala, A. ; Bjarbo, L. ; Sengun, I. ; Meherremova, A. ; Ozcelik, P. ; Balkan, B. ; Tuga, C. ; Ugur, M. ; Erdem-Ozdamar, S. ; Bekircan-Kurt, C. E. ; Acar, N. P. ; Yilmaz, E. ; Caliskan, Y. ; Orsel, G. ; Efendi, H. ; Aydinlik, S. ; Cavus, H. ; Kutlu, A. ; Becerikli, G. ; Semiz, C. ; Tun, O. ; Terzi, M. ; Dogan, B. ; Onar, M. K. ; Sen, S. ; Kirbas Cavdar T. ; Veske, A. ; Norwood, F. ; Dimitriou, A. ; Gollogly, J. ; Mahdi-Rogers, M. ; Seddigh, A. ; Sokratous, G. ; Maier, G. ; Sohail, F. ; Sadalage, G. ; Torane, P. ; Brown, C. ; Shah, A. ; Sathasivam, S. ; Arndt, H. ; Davies, D. ; Watling, D. ; Amato, A. ; Cochrane, T. ; Salajegheh, M. ; Roe, K. ; Amato, K. ; Toska, S. ; Wolfe, G. ; Silvestri, N. ; Patrick, K. ; Zakalik, K. ; Katz, J. ; Miller, R. ; Engel, M. ; Forshew, D. ; Bravver, E. ; Brooks, B. ; Plevka, S. ; Burdette, M. ; Cunningham, S. ; Sanjak, M. ; Kramer, M. ; Nemeth, J. ; Schommer, C. ; Tierney, S. ; Juel, V. ; Guptill, J. ; Hobson-Webb, L. ; Massey, J. ; Beck, K. ; Carnes, D. ; Loor, J. ; Anderson, A. ; Pascuzzi, R. ; Bodkin, C. ; Kincaid, J. ; Snook, R. ; Guingrich, S. ; Micheels, A. ; Chaudhry, V. ; Corse, A. ; Mosmiller, B. ; Kelley, A. ; Ho, D. ; Srinivasan, J. ; Vytopil, M. ; Jara, J. ; Ventura, N. ; Scala, S. ; Carter, C. ; Donahue, C. ; Herbert, C. ; Weiner, E. ; Alam, S. ; McKinnon, J. ; Haar, L. ; McKinnon, N. ; Alcon, K. ; McKenna, K. ; Sattar, N. ; Daniels, K. ; Jeffery, D. ; Freimer, M. ; Hoyle, J. C. ; Agriesti, J. ; Chelnick, S. ; Mezache, L. ; Pineda, C. ; Muharrem, F. ; Karam, C. ; Khoury, J. ; Marburger, T. ; Kaur, H. ; Dimitrova, D. ; Gilchrist, J. ; Agrawal, B. ; Elsayed, M. ; Kohlrus, S. ; Andoin, A. ; Darnell, T. ; Golden, L. ; Lokaitis, B. ; Seelback, J. ; Goyal, N. ; Sakamuri, S. ; So, Y. T. ; Paulose, S. ; Pol, S. ; Welsh, L. ; Bhavaraju-Sanka, R. ; Tobon Gonzales A. ; Dishman, L. ; Jones, F. ; Gonzalez, A. ; Padilla, P. ; Saklad, A. ; Silva, M. ; Nations, S. ; Trivedi, J. ; Hopkins, S. ; Kazamel, M. ; Alsharabati, M. ; Lu, L. ; Nozaki, K. ; Mumfrey-Thomas, S. ; Woodall, A. ; Mozaffar, T. ; Cash, T. ; Roy, G. ; Mathew, V. ; Maqsood, F. ; Minton, B. ; Jones, H. J. ; Rosenfeld, J. ; Garcia, R. ; Echevarria, L. ; Garcia, S. ; Pulley, M. ; Aranke, S. ; Berger, A. R. ; Shah, J. ; Shabbir, Y. ; Smith, L. ; Varghese, M. ; Gutmann, L. ; Jerath, N. ; Nance, C. ; Swenson, A. ; Olalde, H. ; Kressin, N. ; Sieren, J. ; Dimachkie, M. ; Glenn, M. ; McVey, A. ; Pasnoor, M. ; Statland, J. ; Wang, Y. ; Liu, T. ; Emmons, K. ; Jenci, N. ; Locheke, J. ; Fondaw, A. ; Johns, K. ; Rico, G. ; Walsh, M. ; Herbelin, L. ; Hafer-Macko, C. ; Kwan, J. ; Zilliox, L. ; Callison, K. ; Young, V. ; DiSanzo, B. ; Naunton, K. ; Bilsker, M. ; Sharma, K. ; Cooley, A. ; Reyes, E. ; C., Michon S. ; Sheldon, D. ; Steele, J. ; Chopra, M. ; Traub, R. ; Katzin, L. ; McClain, T. ; Harvey, B. ; Hart, A. ; Huynh, K. ; Beydoun, S. ; Chilingaryan, A. ; Doan, V. ; Droker, B. ; Gong, H. ; Karimi, S. ; Lin, F. ; Pokala, K. ; Tran, A. ; Akhter, S. ; Malekniazi, A. ; Tandan, R. ; Hehir, M. ; Waheed, W. ; Lucy, S. ; Weiss, M. ; Distad, J. ; Strom, S. ; Downing, S. ; Kim, B. ; Bertorini, T. ; Arnold, T. ; Hendersen, K. ; Pillai, R. ; Liu, Y. ; Wheeler, L. ; Hewlett, J. ; Vanderhook, M. ; Dicapua, D. ; Keung, B. ; Kumar, A. ; Patwa, H. ; Robeson, K. ; Yang, I. ; Nye, J. ; Vu, H. ; Onesti, E ; de Bleecker, J. L. ; Van den Abeele, G. ; de Koning, K. ; De Mey, K. ; Van Damme, P. ; Van Daele, S. ; Alves de Siqueira Carvalho, A. ; Dias Brockhausen, I. ; Martins Ribeiro, R. ; Bezerra Rosa, B. ; da Silva, L. A. ; Santos Engel, M. ; Goncalves Geraldo, J. ; Ananias Morita, M. D. P. ; Nogueira Coelho, E. ; Martineli Torres, D. D. ; Gomes da Silva, T. C. ; Otavio Maia Goncalves, L. ; Renata Cubas Volpe, L. ; Souza Duca, L. ; Gheller Friedrich, M. A. ; Pereira Martins, M. ; da Cruz Pacheco, D. ; de Cassia Santos, A. ; Souza Bulle Oliveira, A. ; Amaral Andrade, A. C. ; Duarte Silva, L. ; Cavalcante Lino, V. |
| Link: | |
| Zeitschrift: | MUSCLE & NERVE, 2019, Heft 1, S. 14-24 |
| Veröffentlichung: | John Wiley and Sons Inc. ; 111 RIVER ST, HOBOKEN 07030-5774, NJ USA, 2019 |
| Medientyp: | academicJournal |
| DOI: | 10.1002/mus.26447 |
| Schlagwort: |
|
| Sonstiges: |
|